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全球首例体内CRISPR基因治疗启动,招募18名眼疾患者

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最近,美国公司Editas Medicine(纳斯达克股票代码: EDIT)和致力于基因编辑和治疗的眼科巨头Allergan plc联合宣布,患者注册的1/2阶段临床试验AGN-(EDIT-101)名为Brilliance开始。

Editas Medicine提到AGN-是一种用于治疗Leber先天性黑度10(LCA10)的实验性药物,这是一种由CEP290基因突变引起的遗传性失明。该临床试验将是世界上第一个基于第三代基因编辑技术CRISPR的基因编辑药物的首次体内研究。

Leber先天性黑盒病10(LCA10)是一种遗传性视网膜退行性疾病,已知会导致至少18种不同的基因突变。 LCA是儿童遗传性失明的最常见原因,全世界每10万人中有2至3人患有遗传性失明。 LCA的症状发生在出生后的最初几年,随后导致严重的视力丧失和潜在的失明。最常见的LCA10是由CEP290基因突变引起的单基因疾病,其导致20%-30%的LCA患者。

该临床试验旨在评估基于CRISPR的基因编辑疗法AGN-在治疗Leber先天性黑蒙病10(LCA10)患者中的安全性,耐受性和疗效。 18名患者将参加这一开放标签临床试验,包括成人和儿童(3-17岁)。患者可分为5个队列,并接受3种不同剂量的基因编辑疗法。第一例患者预计将在今年下半年完成。

Editas Medicine首席科学官Charles Albright博士说:“患者注册的启动使我们向LCA10患者提供革命性药物迈出了一步。” “Editas团队期待着继续留下遗传性视网膜疾病患者艾健。该小组共同致力于为患有严重眼病的患者开发这种药物和其他持久有效的实验疗法。“

Editas总部位于马萨诸塞州剑桥市,于2013年11月由张峰和George M. Church等作者共同创立,他们是基因编辑领域的权威人士。 2016年1月,Editas成为第一家在CRISPR基因编辑领域开展首次公开募股的公司。

2017年3月早些时候,Editas宣布与Allergan建立战略联盟,根据该战略联盟,Allergan将获得Editas五种基因编辑药物(包括EDIT-10)的独家使用权,用于治疗眼疾。 2018年8月,Allergan宣布选择EDIT-101作为五个候选开发和商业化新药项目中的第一个。同年12月,Editas宣布FDA批准了该公司EDIT-101药物的IND(新药临床试验)申请,并从Allergan获得了2500万美元的里程碑付款。

值得注意的是,只有另一家公司Sangamo Therapeutics试图在人体中进行基因编辑,但是使用锌指核酸酶(ZFN)作为编码功能酶的基因而不是使用CRISPR基因编辑工具。一个向量。将疾病治疗到患者的基因组。

此外,基因编辑初创公司CRISPR Therapeutics(纳斯达克股票代码: CRSP)及其在瑞士楚格的合作伙伴也于2月宣布,第一例患者已接受CTX001治疗。虽然使用相同的技术,但治疗不是体内编辑。

CTX001是一种研究,自体,CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞体外治疗。研究人员从参与该研究的患者的外周血中收集了造血干细胞,然后使用CRISPR/Cas9技术进行基因编辑。编辑后的细胞CTX001将作为干细胞移植的一部分返回给患者,然后监测患者以确定编辑的细胞何时开始产生成熟,健康的血细胞。